研究人员使用 RNA 靶向胰腺 β 细胞

“我们创造了一种工具，可以将药剂专门输送到人类β 细胞，”该论文的资深作者、副教授 Paolo Serafini 博士说。“这为我们提供了新的能力。我们可以使用 PET 或 CT 扫描来计数 β 细胞并测量疾病进展，我们可以直接向 β 细胞提供治疗，而不会对身体的其他部位造成副作用。”

1型糖尿病是由针对胰腺β细胞的自身免疫反应引起的。随着时间的推移，免疫系统会破坏这些关键的产生胰岛素的细胞，身体无法再控制葡萄糖水平，从而导致严重的血管和器官损伤。虽然胰岛素可以是一种有效的治疗方法，但它不是治愈方法。

2型糖尿病有不同的进展。细胞会产生胰岛素抵抗，这意味着 β 细胞必须更加努力地工作才能产生更多的激素。最终，β细胞可能会因疲惫而死亡，再次失调葡萄糖代谢。

研究这些疾病的研究人员从未能够对任何特定时刻胰腺中存活的 β 细胞数量进行准确的普查。他们依赖代理措施，例如葡萄糖水平，这些措施仅提供有关这些条件如何演变的有限信息。试图开发治疗方法的科学家经常受到与全身治疗相关的毒性和其他副作用的阻碍——他们想要一个可以将治疗直接运送到 β 细胞的系统。

“如果我们使用促进 β 细胞增殖的非靶向药物治疗患者，这些药物会影响许多其他组织并可能导致癌症，”Serafini 博士说。“同样，如果我们试图保护 β 细胞免受自身免疫反应的影响，非靶向治疗将导致全身免疫抑制，使患者容易感染病原体，再次感染癌症。”

Serafini 博士及其同事通过创造两种不同的适体，即选择性靶向 β 细胞并忽略其他组织的短 RNA 分子解决了这些问题。反过来，科学家可以附加额外的分子来照亮 β 细胞(用于成像)或治疗疾病。

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