新型靶向治疗可能是致命儿童癌症的有效治疗选择

先前的研究表明，激活一组特定的蛋白质——MEK/ERK——有助于神经母细胞瘤细胞存活和生长。然而，一类被称为 MEK 抑制剂的用于抑制这些蛋白质功能的药物已被证明在治疗该疾病方面无效，因为高剂量与大量毒性相关。

“显着改变高危神经母细胞瘤命运的突破一直难以捉摸，”研究作者、发育治疗研究项目联合负责人 Anthony Faber 博士和高级捐赠主席 Natalie N. 和 John R. Congdon 说在 VCU 梅西癌症中心的癌症研究。

为了解决神经母细胞瘤缺乏有效治疗选择的问题，Faber 的实验室与他的合作者一起使用 SHP099 进行了高通量药物筛选。这种化合物属于一类新的药物，靶向和阻断一种叫做 SHP2 的酶，这种酶与 MEK/ERK 的遗传途径相同。

高通量筛选是药物发现和设计中的一种重要方法，它使研究人员能够对化学或生物化合物进行数千到数百万次的自动化测试。

Faber 和他的研究团队一再发现，小鼠的神经母细胞瘤肿瘤对 SHP099 敏感，并且在某些模型中肿瘤明显缩小。SHP099对神经纤维蛋白 1 (NF1) 蛋白表达有限或不表达的肿瘤细胞具有特别有效的影响。此外，他们确定 NF1 在晚期或复发性神经母细胞瘤细胞中的表达要低得多，并且该蛋白质在高危神经母细胞瘤中更容易失活。

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