急性髓系白血病精准医学治疗取得突破

急性髓性白血病(AML) 是一种侵袭性血癌，死亡率很高，每年在瑞典影响约 350 人。髓性白血病 (AML) 诊断后的 5 年相对生存率为 30%。死亡率高的一个原因是对化疗的反应往往不足，很大一部分患者在治疗后几个月到几年会复发。

SAMHD1 是白血病细胞中的蛋白质，已被证明是对用于治疗 AML 和其他血癌的药物阿糖胞苷的抗性因子。卡罗林斯卡学院和卡罗林斯卡大学医院的研究人员开展的一项转化研究项目表明，抑制癌细胞生长的药物羟基脲也能抑制 SAMHD1，从而使阿糖胞苷化疗更有效。

更有效地杀死白血病细胞

结果基于一项包括 9 名 AML 患者的研究，其中标准疗法补充了羟基脲以增强阿糖胞苷的作用。该研究于 2020 年 10 月至 2021 年 3 月期间进行。

“我们的研究结果非常有希望。所有患者对治疗的反应都非常好，羟基脲的添加耐受性良好。我们同时也在实验室验证了这种组合产生了更高浓度的活性细胞毒剂该研究的第一作者、卡罗林斯卡医学院哈丁格医学系研究员、哈丁格卡罗林斯卡大学医院血液学高级医师 Martin Jädersten 说。

开发一种新药可能需要 15 年以上的时间，而一种药物的寿命少于 15 年的情况并不少见。在这种情况下，研究人员能够在短短五年内从发现到发表临床试验。

“羟基脲以前曾被用作白血病的缓解疗法，但我们现在将其用于新目的——作为现代精准药物。由于我们能够重新利用已经存在和批准的药物，每位患者的额外费用将是几百克朗，即大约相当于一包止痛药。这也意味着世界上资源较少的国家都可以使用这种治疗方法，”该研究的最后一位作者、医学部研究员 Nikolas Herold 说妇女和儿童健康，卡罗林斯卡学院和儿科肿瘤学儿科医生，索尔纳的 Astrid Lindgren 儿童医院。

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