常见形式的肌营养不良症的新疗法在细胞 动物中显示出希望

横田说：“目前尚无治疗FSHD的方法，”他致力于寻找各种形式的肌营养不良症的治疗方法。

“本文显示了这种新型疗法的潜力，并在寻找治疗候选者方面取得了进展。”

肌肉营养不良有数十种，几乎都涉及导致肌无力的不同基因突变。FSHD是肌肉营养不良的第三种最常见形式，它使患者产生DUX4蛋白，该蛋白会损害肌肉细胞并导致细胞死亡。

横田说：“我们的目标是减少DUX4的产生，使它们的肌肉细胞得以存活。”

他的团队设计了治疗分子，技术上称为锁定核酸(LNA)缺口聚体反义寡核苷酸(AOs)，或简称为“缺口聚体”。他们专门针对导致DUX4产生的基因中的位置。

研究人员在实验室和小鼠的患者来源的细胞中测试了这种治疗方法。

横田说：“我们使用了非常低的处理浓度，它使DUX4的产量下降了99%以上，因此这是非常有效的。”

研究人员发现，治疗后，肌肉细胞更大，功能更强。

横田指出，gapmer治疗已被开发用于遗传性高胆固醇，亨廷顿舞蹈病甚至某些癌症等疾病。尚未批准用于诸如肌营养不良的肌肉疾病。

研究小组的下一步工作包括测试更好的给药方法，研究安全性和副作用以及确定药物的益处持续时间。研究人员已经申请了专利，并正在寻找制药公司的合作伙伴进行人体试验。

横田说：“我们还没有准备好开始临床试验，但这是迈向未来药物开发的重要的第一步。”

该研究由加勒特·卡明之友研究基金会，FSH协会，加拿大肌肉营养不良症，Stollery儿童医院基金会通过妇女和儿童健康研究所，FSH研究之友，FSHD全球研究基金会，HM Toupin神经科学研究基金资助。加拿大卫生研究院，加拿大创新基金会和艾伯塔省政府。

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