可以关闭有害基因的治疗药物需要可靠的递送系统

Cockrell工程学院的化学工程研究人员旨在解决该问题,同时提高siRNA的靶向效力。在《受控释放杂志》上的一篇新论文中,研究人员创建了几种不同类型的纳米颗粒,并分析了它们从体内免疫系统递送和保护siRNA的能力。
麦凯塔化学工程系四年级研究生艾利雅·肖丁德(Aaliyah Shodeinde)说:“人体是如此多样化,它有许多系统可以保护我们免受异物侵害。”“因此,每当您尝试引入合成来源的材料时,它几乎都会立即激活免疫系统的防御系统,因此您需要对siRNA进行某种保护。”
Peppas实验室中创建的几种不同类型的纳米颗粒被证明对siRNA传递有效。研究小组测量了颗粒可以从环境中吸收刺激的程度,例如改变pH值,并相应地进行调节而不会分解。
该小组试图在沉默有害基因的同时,将siRNA的保护与有效性之间找到适当的平衡,同时也将颗粒的毒性降至最低。
Shodeinde说:“研究人员需要记住,由于需要找到具有这么多运动部件的平衡,因此目前尚无法建立一个完美的系统。”“我们已经成功实现的目标是调节许多不同的参数以找到最佳位置。”
siRNA令研究人员兴奋不已,因为可以对其进行微调以阻止体内许多不同类型的基因。然后,他们特异性地靶向mRNA(信使RNA的缩写),告诉细胞该做什么。最近,mRNA已成为流行词典的一部分,因为几种疫苗使用mRNA告诉细胞产生抵抗刺突蛋白的抗体。
肖丁德(Shodeinde)指出,许多疾病的症状都来自蛋白质的过度生产或生产不足。可以对siRNA进行配置,以找到使这种不规则蛋白质产生的基因,或者或多或少地将其关闭。Shodeinde说,这种“上游”解决方案是传统疗法无法实现的。
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