迈向第一种治疗罕见致命肝癌的药物

Sanford M. Simon和他的团队明白，死于纤维板层的患者不能等待。“现在有些人需要治疗，”他说。因此，他的团队解决了这个问题，并测试了 5,000 多种化合物，这些化合物要么已经被批准用于其他临床用途，要么在临床试验中，以查看是否有任何化合物可以重新用于治疗纤维层。该团队最终发现了几类治疗方法，可以破坏小鼠体内生长的纤维板层肿瘤细胞。他们的发现发表在《癌症发现》上。

“我们决定对我们认为可行的方法完全不可知——我们尝试了一切，”细胞生物物理学实验室负责人西蒙说。“令我们惊讶的是，我们发现了一些非常有效的化合物。”

更快的药物发现

在理想的世界中，科学家们进行广泛的实验来确定疾病的完美治疗靶点，然后在模型系统中测试一套药物，以确定有希望的治疗方案来击中选定的靶点。西蒙实验室正在进行这样的实验，但这个过程可能需要数年时间，现在患有纤维板层病的儿童和年轻人可能永远不会看到这样的劳动成果。

所以西蒙采取了一种平行的、快速的方法。在几个月的时间里，在小鼠体内培养的纤维板层肿瘤细胞上测试了大量的药物库后，他的团队确定了几类似乎可以有效杀死纤维板层肿瘤细胞的新疗法，进一步的实验为这些药物的原因提供了一些分子解释迄今为止，治疗肝癌的医生对这种疾病非常有效。

“到目前为止，我不得不告诉患者，我们没有任何被证明有效的药物，”纪念斯隆凯特琳癌症中心的儿科肿瘤学家、该研究的合作者迈克尔 V 奥尔蒂斯说。“我们终于有了一些有前途的药物进行临床试验，这真的很令人兴奋。而且，由于每个人的反应不同，特别令人兴奋的是我们有多次点击，我们现在可以相互结合进行测试。”

为一个人量身定制的治疗

基于这些初步发现，Simon 和他的同事们在直接取自患者肿瘤的人体细胞上测试了这些化合物。在培养细胞仅几天后，他们就能够针对他们的候选药物阵容测试细胞，获得的结果与在需要数月生长的细胞中观察到的结果相似。

“在三天内，我们可以获得治疗信息数据，这比以前的方法允许的要快得多，”西蒙实验室临床调查讲师、该研究的第一作者 Gadi Lalazar 说。“虽然存在一些后勤障碍并且需要额外的验证，但这可能对治疗某些癌症具有变革性。”

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