新的药物设计方法产生了非常有前途的膀胱癌候选药物

在非肌肉浸润性膀胱癌 (NMIBC) 患者中观察到了这些有效作用，并且该治疗被证明是安全的，因为没有观察到与药物相关的副作用。

这项激动人心的研究涉及来自都柏林圣三一学院、查尔斯大学和 Motol 医院(布拉格)、隆德大学和初创公司 Hamlet Pharma 的一组科学家。该研究刚刚发表在领先期刊《自然通讯》上。

膀胱癌——全球杀手

膀胱癌是欧洲第五大常见恶性肿瘤(美国第四大常见恶性肿瘤)。它与所有癌症中每位患者的终生治疗费用最高有关，并且超过 80% 的患者在完全手术切除第一个肿瘤后复发。

在过去的三十年里，很少有药物被批准用于治疗非肌肉侵袭性疾病，而且——使问题更加复杂的是——这些药物的获得受到供应不足的限制，包括卡介苗免疫疗法和丝裂霉素和表柔比星等常见化学疗法。

新方法

新方法涉及使用“内在无序蛋白质”(IDP)概念设计候选药物，这与最近的理解有关，即身体中的大部分蛋白质没有固定的 3D 结构(它们通常在根据一系列因素而变化的各种方式/结构)。

这与基于“锁和钥匙”概念的更常见的药物设计方向形成对比。这与蛋白质具有固定的、组织良好的 3D 结构的想法有关，允许将药物设计为针对非常特定的区域。

新方法涉及使用一种称为 HAMLET 的 IDP 复合物——人乳的一种成分——当它部分展开时，具有巨大的抗癌能力。

三一生物化学与免疫学学院和三一生物医学科学研究所副教授 Ken H Mok 博士领导了这项工作的结构要素。他说：

“近年来靶向癌症疗法取得了重大进展，但缺乏肿瘤特异性仍然是一个重大问题。目前很少有疗法能在不伤害健康组织的情况下杀死癌细胞，严重的副作用已被接受为生存或治愈的必要代价. 因此，这项研究非常令人兴奋，因为临床试验表明，这种形式的膀胱癌患者在缩小肿瘤大小方面有很大的影响，而且没有任何副作用。

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