眼部黑色素瘤:临床前测试显示了治疗途径

现在,阿拉巴马大学伯明翰分校和亚特兰大埃默里大学的研究人员进行的一项临床前研究提供了希望——一种小分子抑制剂已经被确定,可以抑制这种肿瘤的有效驱动因素。在小鼠模型中,抑制剂 KCN1 强烈限制了眼部原发疾病和转移性肿瘤向肝脏的扩散,动物存活时间更长,没有明显的副作用。
因此,尽管该研究的共同领导者——UAB 神经外科教授 Erwin Van Meir 博士和埃默里大学眼科病理学教授 Hans Grossniklaus 医学博士、MBA 显示出希望,但这类抑制性化合物显示出前景。 - 说药物在临床使用前需要进一步优化。
“总的来说,”他们在发表在Oncogene杂志上的论文中写道,“我们的临床前研究支持 KCN1 芳基磺酰胺支架进一步转化为转移性葡萄膜黑色素瘤患者的新疗法。”葡萄膜是眼睛的色素层。
在此研究之前,已知:1)缺氧基因特征,表明肿瘤中的低氧水平,与葡萄膜黑色素瘤的预后不良和高转移率有关;2) 缺氧诱导转录因子 (HIF) 开启大量基因产物,在癌症生长和转移中起关键作用;3) 具体来说,对于 UM,HIF 通过调节肿瘤细胞的增殖、迁移、侵袭和粘附,以及促进血管生长来滋养肿瘤,从而促进肿瘤进展。
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